Αρχισε η γονιδιακή θεραπεία κατά της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας

90

Μια επαναστατική θεραπεία κατά της θανατηφόρου οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας, η οποία πήρε έγκριση – για πρώτη φορά- από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) εκτιμάται ότι μπορεί να εφαρμοστεί σε μια πενταετία και στην Ελλάδα.

Για να γίνει η θεραπεία αυτή οι επιστήμονες τροποποιούν γενετικά στο εργαστήριο τα ίδια τα κύτταρα του ασθενούς και τα επαναπρογραμματίζουν, ώστε να επιτεθούν στον καρκίνο.

Προς το παρόν η συγκεκριμένη θεραπεία απευθύνεται σε παιδιά και ενήλικες έως 25 ετών, που πάσχουν από τη συγκεκριμένη μορφή λευχαιμίας και δεν ανταποκρίνονται στη συνήθη θεραπεία ή εμφανίζουν υποτροπές. Μάλιστα, ήδη δοκιμάστηκε σε 63 παιδιατρικούς και νεαρής ηλικίας ασθενείς, με τα αποτελέσματα να είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά, αφού το ποσοστό ύφεσης της νόσου ύστερα από τρίμηνη θεραπεία αγγίζει το 83%. Το βασικότερο πλεονέκτημα και ως εκ τούτου η επαναστατικότητα της γονιδιακής θεραπείας συνίσταται στην εξατομίκευση, αφού ως «φάρμακο” χρησιμοποιείται πλέον το ίδιο το κύτταρο του ασθενούς.

Προκειμένου να γίνει η θεραπεία αυτή συλλέγονται τα Τ-λεμφοκύτταρα του ασθενούς και αποστέλλονται σε ένα ειδικό κέντρο, όπου τροποποιούνται γενετικά, ώστε να περιέχουν ένα νέο γονίδιο, το οποίο εκφράζει μια ειδική πρωτεΐνη (χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου, chimeric antigen receptor ή CAR). Αυτή η πρωτεΐνη κατευθύνει τα Τ-λεμφοκύτταρα στον στόχο, σκοτώνοντας με αυτόν τον τρόπο τα λευχαιμικά κύτταρα. Ο χρόνος της επεξεργασίας στο εξειδικευμένο εργαστήριο και η επανατοποθέτηση των τροποποιημένων κυττάρων στον ασθενή είναι μικρός και σε κάθε περίπτωση ικανός για να αντιμετωπιστεί μία οξεία και επιθετική λευχαιμία, εξαιτίας της οποίας το προσδόκιμο επιβίωσης του ασθενούς πιθανώς είναι ημέρες.

Τα παραπάνω επισημαίνει ο αναπληρωτής καθηγητής του Τμήματος Φαρμακευτικής του Πανεπιστημίου Πατρών, Σωτήρης Νικολαρόπουλος, με αφορμή την εισήγησή του στις 5 Μαΐου στο πλαίσιο του 4ου Πανελλήνιου Συνεδρίου Εφαρμοσμένης Φαρμακευτικής, που διοργανώνει ο Φαρμακευτικός Σύλλογος Θεσσαλονίκης.

«Έχουμε ένα «φάρμακο” για κάθε ασθενή και όχι αυτό που ως θεραπευτική προσέγγιση εφαρμόζεται σήμερα, δηλαδή το ίδιο φάρμακο σε πολλούς ομοιοπαθείς ασθενείς. Αντιμετωπίζεται προφανώς εξαιρετικά το βασικότερο πρόβλημα που υπάρχει εκ φύσεως: ο κάθε ασθενής στην πράξη εκφράζει τη «δική” του νεοπλασία, τον ιδιαίτερο «δικό” του καρκίνο» εξηγεί ο κ. Νικολαρόπουλος.

 

Το κόστος κάθε καινούργιου φαρμάκου, πολύ περισσότερο βέβαια μιας νέας θεραπευτικής προσέγγισης, είναι υψηλότατο και στη συγκεκριμένη περίπτωση ανέρχεται στα περίπου 450.000 δολάρια ανά θεραπεία.

«Το σίγουρο είναι πως με την πάροδο του χρόνου το κόστος πέφτει και ανάλογα με τα δεδομένα η πτώση μπορεί να είναι ραγδαία. Σε κάθε περίπτωση πάντως το σημαντικό, που δεν πρέπει να μας διαφεύγει, είναι η διάσωση-επιβίωση έστω και μιας ανθρώπινης ύπαρξης και εδώ βεβαίως μιλάμε για πολλές περισσότερες. Και από τη στιγμή που ανοίγει ένας δρόμος στην επιστήμη, οι εξελίξεις είναι νομοτελειακά ραγδαίες. Ο μόνος υπαρκτός «εχθρός” είναι η πραγματικότητα και το πείραμα. Αν η επιστήμη καταφέρει να ξεπεράσει τα εμπόδια που προβάλει η υπέροχη πολυπλοκότητα του ανθρώπινου οργανισμού, όλα τα υπόλοιπα διευθετούνται» τονίζει ο κ. Νικολαρόπουλος.

Μπορεί επίσης να σας αρέσει