Eλπίδες σε ασθενείς με μεσογειακή αναιμία

Επαναστατική θεραπεία μειώνει την ανάγκη για μετάγγιση αίματος

79

Μεγάλη ανάγκη για μονάδες αίματος έχει η χώρα μας ώστε να καλύψει τους 2500 ασθενείς με μεσογειακή αναιμία που χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις αλλά τώρα, έχουν κάθε λόγο να είναι αισιόδοξοι. Μια νέα σελίδα ανοίγεται ύστερα από επιστημονική ανακάλυψη για φαρμακευτική ουσία που θα στοχεύσει στη σταδιακή μείωση των μεταγγίσεων  και απορρέει απο επιστημονική έρευνα.

Πρόκειται για την μελέτη BELIEVE φάσης ΙΙΙ, η οποία αξιολόγησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του μονοκλωνικού αντισώματος luspatercept  για τη θεραπεία ενηλίκων με μεσογειακή αναιμία,(β-θαλασσαιμία), η οποία είναι χρόνια νόσος που σε μεγάλο αριθμό ασθενών απαιτεί τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC).

Σε ασθενείς με μεσογειακή αναιμία υπάρχει μη αποδοτική ερυθροποίηση,δηλαδή  τα ερυθρά αιμοσφαίρια πολλαπλασιάζονται με γρήγορους ρυθμούς χωρίς να ωριμάζουν, με αποτέλεσμα να καταστρέφονται. Αυτή η διαδικασία ενισχύεται από κάποιες συγκεκριμένες πρωτεΐνες. Το μονοκλωνικό αντίσωμα luspatercept, μπλοκάρει τη δράση αυτών των πρωτεϊνών και δίνει το μήνυμα στα ερυθρά αιμοσφαίρια να μην πολλαπλασιάζονται, αλλά να ωριμάζουν και να βγαίνουν στην κυκλοφορία. Έτσι παράγεται καλύτερο και περισσότερο αίμα από τον ίδιο τον  ασθενή, ο οποίος πλέον χρειάζεται λιγότερες μονάδες από μετάγγιση.

Η επαναστατική θεραπεία που έχει ήδη δοκιμαστεί μείωσε σε 7 από τους 10 ασθενείς, τουλάχιστον κατά 33% την ποσότητα μονάδων αίματος που χρειάζονται σε διάστημα 3 μηνών. Με την πάροδο του χρόνου, η μείωση αυτή σε συγκεκριμένες ομάδες ασθενών ξεπερνά το 50%.

Το φάρμακο ειναι αρκετά ανεκτό από τους ασθενείς ενω παρατηρήθηκε σε ορισμένους από αυτους ήπια αρθραλγία την περίοδο μετά την εφαρμογή της ενέσιμης θεραπείας.

Τα αποτελέσματα της διεθνούς μελέτης με ελληνική συμμετοχή από νοσοκομεία της Αθήνας , της Θεσσαλονίκης και της Πάτρας , ανακοινώθηκαν στο 60ο ετήσιο συνέδριο της  Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας, που γίνεται στο Σαν Ντιέγκο των ΗΠΑ.

 

 

 

Διαβάστε επίσης

This website uses cookies to improve your experience. We'll assume you're ok with this, but you can opt-out if you wish. Accept